Marco, Paolo e la speranza americana: «Curateli a Boston prima che sia troppo tardi»
L'appello del consigliere regionale ad avviare le cure per i due bimbi affetti da SMA
venerdì 3 settembre 2021
11.28
«Dobbiamo finanziare e sostenere subito il viaggio a Boston dei piccoli Marco e Paolo, malati di Sma1, per poter coltivare le speranze residue di somministrazione della terapia genica».
Sono le parole del presidente della commissione regionale Bilancio e programmazione Fabiano Amati che da tempo si batte affinché i due piccoli pugliesi, affetti dalla rara malattia, possano ricevere assistenza negli Stati Uniti e sottoporsi alla terapia genica Zolgensma. Una terapia costosissima che in Italia non è consentita per i bambini tracheostimizzati o ventilati, ossia nella condizione in cui si trovano Marco e Paolo.
Negli USA questa limitazione è superata e per questo, nelle scorse settimane, la commissione ha accolto in audizione i professori Darras e Graham dell'ospedale di Boston. Presenti all'incontro anche il presidente della commissione sanità Mauro Vizzono, l'assessore Pierluigi Lopalco e il direttore del dipartimento salute Vito Montanaro.
«Abbiamo appreso che la condizione clinica di Marco e Paolo, Sma1 grave e in fase avanzata, non presenta fatti normativi o regolatori che ostano alla somministrazione della terapia genica e che dunque dall'ospedale non avrebbero alcuna difficoltà a rilasciare una dichiarazione di fattibilità. Sul piano strettamente medico, non ci sono studi clinici con durata convenzionale che coprano lo stato avanzato della malattia di Marco e Paolo, per cui è inibita ogni congettura sia in senso positivo che negativo» incalza Amati che chiede una accelerazione sullo spostamento dei due bambini negli States.
Alla base della richiesta di Amati vi è l'esperienza di cinque casi simili trattati dall'ospedale di Boston, il cui decorso non ha fatto registrare decessi ma solo risultati soddisfacenti. «La decisione definitiva di ammissione alla terapia avverrebbe comunque a valle di uno scrupoloso approfondimento interdisciplinare, in grado di aprire a prospettive di miglioramento effettivo e non emotivo, così come poi si è avuto modo di riscontrare nei cinque casi trattati» assicura il consigliere regionale.
E chiede un intervento diretto del presidente Emiliano: «Mi sembra che non vi siano motivi ostativi all'ammissione di Marco e Paolo al finanziamento pubblico, per consentire - tanto per cominciare - il viaggio a Boston e gli ulteriori approfondimenti che dovessero risultare utili, impegnandosi a finanziare l'intero costo della terapia qualora possa rappresentare, come tutti speriamo, un passo decisivo nel miglioramento delle condizioni di vita dei piccoli Marco e Paolo»
Sono le parole del presidente della commissione regionale Bilancio e programmazione Fabiano Amati che da tempo si batte affinché i due piccoli pugliesi, affetti dalla rara malattia, possano ricevere assistenza negli Stati Uniti e sottoporsi alla terapia genica Zolgensma. Una terapia costosissima che in Italia non è consentita per i bambini tracheostimizzati o ventilati, ossia nella condizione in cui si trovano Marco e Paolo.
Negli USA questa limitazione è superata e per questo, nelle scorse settimane, la commissione ha accolto in audizione i professori Darras e Graham dell'ospedale di Boston. Presenti all'incontro anche il presidente della commissione sanità Mauro Vizzono, l'assessore Pierluigi Lopalco e il direttore del dipartimento salute Vito Montanaro.
«Abbiamo appreso che la condizione clinica di Marco e Paolo, Sma1 grave e in fase avanzata, non presenta fatti normativi o regolatori che ostano alla somministrazione della terapia genica e che dunque dall'ospedale non avrebbero alcuna difficoltà a rilasciare una dichiarazione di fattibilità. Sul piano strettamente medico, non ci sono studi clinici con durata convenzionale che coprano lo stato avanzato della malattia di Marco e Paolo, per cui è inibita ogni congettura sia in senso positivo che negativo» incalza Amati che chiede una accelerazione sullo spostamento dei due bambini negli States.
Alla base della richiesta di Amati vi è l'esperienza di cinque casi simili trattati dall'ospedale di Boston, il cui decorso non ha fatto registrare decessi ma solo risultati soddisfacenti. «La decisione definitiva di ammissione alla terapia avverrebbe comunque a valle di uno scrupoloso approfondimento interdisciplinare, in grado di aprire a prospettive di miglioramento effettivo e non emotivo, così come poi si è avuto modo di riscontrare nei cinque casi trattati» assicura il consigliere regionale.
E chiede un intervento diretto del presidente Emiliano: «Mi sembra che non vi siano motivi ostativi all'ammissione di Marco e Paolo al finanziamento pubblico, per consentire - tanto per cominciare - il viaggio a Boston e gli ulteriori approfondimenti che dovessero risultare utili, impegnandosi a finanziare l'intero costo della terapia qualora possa rappresentare, come tutti speriamo, un passo decisivo nel miglioramento delle condizioni di vita dei piccoli Marco e Paolo»